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司美替尼用于2歲及以上患有1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)和不能手術(shù)的骨盆神經(jīng)纖維瘤的患者，于2020年4月獲得美國FDA批準(zhǔn)上市。但目前國內(nèi)還沒有上市司美替尼，也沒有相關(guān)價(jià)格方面的資料公布。uld28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com
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海外市場上，司美替尼的價(jià)格受匯率浮動(dòng)影響不固定，據(jù)了解，司美替尼自香港直郵版的，港版Koselugo 規(guī)格10mg x 60粒價(jià)格大概是40825元左右；規(guī)格25mg x 60粒價(jià)格大概是89040元左右。有需要的患者可以咨詢客服人員具體費(fèi)用和獲取流程。uld28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com
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司美替尼的用法用量是25 mg/m2，口服，每日兩次（大約每12小時(shí)一次），直到疾病進(jìn)展或不可接受的毒性。根據(jù)不計(jì)男女的體表面積公式0.0061×身高+0.0124×體重-0.009，以患者身高170，體重70kg來算，1.037+0.868-0.009大概是1.896㎡，所需要的劑量大概是45毫克，每天2次。也就是一次需要規(guī)格10mg x 60粒的5粒，一天10粒，一個(gè)月需要30粒，一盒可以吃2個(gè)月。uld28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com
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一項(xiàng)開放標(biāo)簽的selumetinib2期試驗(yàn)（NCT01362803），患有1型神經(jīng)纖維瘤病和癥狀性無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的兒童每天兩次接受口服司美替尼，劑量為每平方米體表面積25mg，應(yīng)用連續(xù)給藥計(jì)劃（28天周期）。uld28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com
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試驗(yàn)結(jié)果顯示，共有35名患者（70%）確認(rèn)部分緩解，其中28名患者有持久緩解（持續(xù)≥1年）。治療1年后，兒童報(bào)告的腫瘤疼痛強(qiáng)度評(píng)分平均降低2分，被認(rèn)為是具有臨床意義的改善。在這項(xiàng)2期試驗(yàn)中，大多數(shù)患有1型神經(jīng)纖維瘤病和無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤患兒應(yīng)用司美替尼具有持久的腫瘤縮小和臨床獲益。uld28資訊網(wǎng)——每日最新資訊28at.com
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